Von Daten zu Erkenntnissen: 5 Überlegungen zur Verbesserung Ihrer Strategie für Real-World Data und Evidence

Für Unternehmen im Bereich Life Sciences sind Real-World Data (RWD) zu einem der wertvollsten Assets geworden. Operationalisiert als Real-World Evidence (RWE) können sie beleuchten, wie Therapien außerhalb kontrollierter klinischer Studien abschneiden, und Versorgungslücken, Zugangsbarrieren, Adhärenz-Herausforderungen, Nutzen-Risiko-Signale, Marktexpansionsmöglichkeiten und Ergebnisse in breiteren, diverseren Patientenpopulationen aufzeigen.

Doch die zentrale Herausforderung ist nicht ein Mangel an Daten. Die meisten Unternehmen haben mehr Daten, als sie effektiv nutzen können. Die interessantere Frage ist, ob sie diese Daten schnell genug in einen vertrauenswürdigen, nutzbaren Kontext verwandeln können, damit es eine Rolle spielt. RWD-Strategien bewegen sich in Richtung einer kontinuierlich aktualisierten, agentenbereiten Grundlage für die Evidence-Generierung, Entscheidungsunterstützung und rechtzeitiges Handeln.

Unternehmen im Bereich Life Sciences benötigen Evidence-Strategien, die mit der Pipeline-Beschleunigung, personalisierterer Pflege, steigenden Ergebniserwartungen und dem Druck, in komplexen globalen Märkten einzuführen, Schritt halten können. Das bedeutet, die Evidence-Generierung zu einer proaktiveren Geschäftsfähigkeit zu machen, die bessere Entscheidungen in den Bereichen Entwicklung, Medizin, Vertrieb und Marktzugang unterstützt.

Hier sind fünf Überlegungen zur Verbesserung Ihrer Strategien zur Evidence-Generierung.

1. Design für vernetzte, multimodale Daten und gemeinsamen semantischen Kontext

Eine einzelne Datenquelle kann keinen vollständigen Überblick über die Patient Journey, den Krankheitsverlauf, das Behandlungsverhalten oder die Marktdynamik bieten. Abrechnungsdaten zeigen Nutzungsmuster, während elektronische Patientenakten (EHR), Labor-, Bildgebungs-, Genomik-, Register-, Wearable- und patientengenerierte Daten klinische und verhaltensbezogene Tiefe hinzufügen. Die Verknüpfung dieser Modalitäten ist notwendig, aber einfach alles in ein Repository zu verschieben, reicht nicht aus und ist unter strengen Datenschutzbestimmungen oft nicht möglich. Herkunft, Definitionen, Einwilligung, zulässige Nutzung, Lineage, Qualität, Aktualität und Zweckmäßigkeit müssen immer mit den Daten verbunden bleiben. Datenschutz und Datensouveränität sollten von Anfang an als nicht verhandelbar prägen, wie Patientendaten verknüpft, abgerufen, geteilt und genutzt werden.

Dies erfordert einen unternehmensweiten Ansatz für RWD, bei dem verschiedene Teams mit vertrauenswürdigen, vernetzten Ansichten von Patient, Krankheit, Behandlung und Markt arbeiten können. Die Technologie ist wichtig, aber die strategische Frage steht an erster Stelle: Welche Entscheidungen sollten schneller, wiederholbarer oder patientenzentrierter werden, wenn diese Datenquellen verknüpft sind?

Das ist eine kollektive Verantwortung:

• Datenersteller können den Datenwert durch klare Herkunft, Einwilligung, Grenzen der zulässigen Nutzung, Qualitätssignale und datenschutzfreundliche Kontrollen steigern.

• Aggregatoren können über statische Datensätze hinausgehen, indem sie aktualisierte Produkte, gemeinsame Definitionen, transparente Einschränkungen und evidence-bereiten Kontext nutzen, um den Business Value zu beweisen.

• Anbieter von Technologie können datenschutzfreundliche Verknüpfungen, sichere Zusammenarbeit, Richtliniendurchsetzung und nutzbare Anwendungen unterstützen.

• Unternehmen im Bereich Life Sciences können wiederverwendbare Evidence-Fähigkeiten aufbauen, anstatt für jede Frage unzusammenhängende, sich wiederholende Extrakte zusammenzustellen.

Das Ziel hierbei ist es, den Kontext zu bewahren und gleichzeitig multimodale Daten über den gesamten Evidence-Lebenszyklus hinweg nutzbar und konform zu machen. Es ist die weniger glamouröse und oft folgenreichere Arbeit der KI-Transformation: Definitionen, Lineage, Zugriffsrichtlinien und Datenqualitätspipelines richtig zu gestalten, damit der nächste Anwendungsfall oder die nächste Anwendung nicht von vorne beginnen muss. 

2. Behandeln Sie RWE als ein Ökosystem kollaborativer Produkte, nicht als eine Abfolge von Projekten

RWE wurde oft als spezialisierte Fähigkeit behandelt, die von F&E-, HEOR- (Health Economics and Outcomes Research), Epidemiologie-, Medizin- oder Marktzugangsteams verantwortet wird. Diese Funktionen bleiben essenziell, aber der strategische Wert der Evidence-Generierung erstreckt sich nun über die gesamte Wertschöpfungskette der Life Sciences und das breitere Gesundheits-Ökosystem.

F&E, Clinical Ops, Medical Affairs und Commercial-Teams verlassen sich alle auf RWD, vom Protokolldesign und der Standortauswahl bis hin zur Analyse von Versorgungslücken und der Einführungsplanung. Da diese Anwendungsfälle zunehmen, ändert sich die Werteinheit. Die Zukunft ist keine Sammlung von einmaligen Studien, die aus Rohdateien erstellt wurden. Es ist ein Portfolio von wiederverwendbaren Daten- und Erkenntnis-Produkten, einschließlich:

• Longitudinale Patient Journeys, berechenbare Patientenzustände und Behandlungspfade

• Versorgungslücken, Ergebniskohorten, Sicherheits- und Nutzen-Risiko-Signale

• Anbieter-, Standort-, Kostenträgerabdeckungs- und Zugangsmuster

• Studienähnliche Populationen und externe Vergleichskohorten

• Wiederverwendbare Phänotypen, Analysepläne, Evidence-Pakete sowie Erkenntnis- und Reporting-Anwendungen

Dies schafft Möglichkeiten im gesamten Ökosystem. RWE wird dann wirklich zu einem Mannschaftssport: Je wiederverwendbarer und interoperabler der Beitrag jedes Teilnehmers wird, desto schneller kann das Ökosystem die nächste Frage beantworten. 

3. Wechsel von episodischer zu kontinuierlicher Evidence-Generierung

Für viele Unternehmen beginnen traditionelle RWD-Workflows immer noch mit einmaligen Anfragen: Eine Studie wird in Auftrag gegeben, Daten werden gesammelt, Analysen durchgeführt und Ergebnisse gemeldet. Angesichts der sich wandelnden Anforderungen im Gesundheitswesen entsteht dadurch eine inakzeptable Verzögerung (oft Monate) zwischen den gestellten Fragen und der zur Beantwortung verfügbaren Evidence.

Die nächste Generation der Evidence-Generierung wird als lebendige Fähigkeit aufrechterhalten. Persistente, verwaltete Pipelines können aktualisiert werden, wenn neue Datenschnitte, Populationen und Modalitäten verfügbar werden. Patientenzustands- und Trajektorienmodelle können multimodale Ereignisse im Laufe der Zeit organisieren und Teams dabei helfen, Behandlungsexposition, Reaktion, Fortschreiten, unerwünschte Ereignisse und Ergebnisse mit zunehmender Zuordnung zu verfolgen.

Kontinuierliche Pipelines ermöglichen eine Evidence-Generierung in nahezu Echtzeit, was bedeutet, dass Teams die Lücke zwischen einem Signal in der realen Welt, seiner Validierung und der nächsten Entscheidung schließen können. In der Praxis kann das Teams helfen:

• Post-Market-Signale wie Sicherheitsrisiken, Versorgungslücken, verpasste Diagnosen und aufkommende Journey-Muster früher zu erkennen

• Behandlungsreaktionen, Zugangshürden und Adhärenzänderungen in Echtzeit zu überwachen

• Die Machbarkeit von Studien, Rekrutierungsziele und Diversitätsziele anzupassen, wenn sich die Patientendynamik ändert

• Die richtigen Patienten mit externen Kontrollgruppen, Folgestudien oder Unterstützungsprogrammen abzugleichen

• RWE in Einführungs- und Marktzugangsstrategien einzuspeisen, wenn sich die Bedingungen ändern

Um dies zu erreichen, ist mehr als nur das Streamen von Daten erforderlich. Eine kontinuierliche Aktualisierung erfordert eine kontinuierliche Governance, einschließlich klarer Standards für Qualität, Herkunft, zulässige Nutzung und Änderungskontrolle. Agenten können wiederholbare Überwachungen und Vorbereitungen übernehmen, aber menschliche Eigentümer müssen für die Interpretation, das Handeln und die Entscheidung verantwortlich bleiben, wann frühere Schlussfolgerungen nicht mehr gelten. Der Lohn sind komprimierte Machbarkeitszyklen, frühere Sicherheitssignale und bessere Entscheidungen, da sich klinische Evidence ansammelt.

4. Bauen Sie Closed-Loop-Workflows zur Evidence-Generierung auf, nicht noch einen Chatbot

KI kann Teams dabei helfen, große Mengen an RWD zu durchsuchen, zusammenzufassen, zu klassifizieren, zu extrahieren, vorherzusagen und zu begründen. Die größere Chance besteht darin, den Evidence-Workflow selbst zu koordinieren, von der Fragendefinition und Machbarkeit über die Analyse und Überprüfung bis hin zur Kommunikation.

Ein Agentic-Workflow kann dies in einen wiederholbaren Geschäftsprozess verwandeln:

• Rahmen Sie die Entscheidung und den Evidence-Standard ein

• Finden Sie zweckmäßige Quellen und bewerten Sie Machbarkeit, Einschränkungen, Berechtigungen und Auswirkungen auf den Datenschutz

• Entwickeln und überprüfen Sie die Analyse

• Liefern Sie ein vertretbares, nachvollziehbares Evidence-Paket, das die nächste Entscheidung informieren kann, anstatt zu einem einmaligen Bericht zu werden

Menschen genehmigen wichtige Gates; Agenten führen wiederholbare Arbeiten im Rahmen des Vertrags innerhalb dieser Gates aus.

Dies unterscheidet sich grundlegend davon, einen Chatbot zu bitten, ein Dataset zusammenzufassen. Die technische Umsetzung ist wichtig, aber sie sollte dem Workflow dienen. Wenn sich die Frage ändert, sollten der wiederverwendbare Prozess und die Entscheidungsrechte bestehen bleiben, auch wenn sich die Daten, Methoden oder Modelle weiterentwickeln.

Das Ergebnis ist nicht die Beseitigung von Fachwissen oder menschlicher Delegation, sondern Iteration: Domänenwissen konsistenter anzuwenden, schneller zu lernen und menschliche Aufmerksamkeit für Entscheidungen zu reservieren, die Urteilsvermögen erfordern. Dies verbessert das Studiendesign, den Zugang, die Marktdifferenzierung, das Targeting und die Reaktion auf Marktsignale.

5. Nutzen Sie KI als Werkzeug zur Verbesserung von Geschäftsentscheidungen, nicht um ein weiteres Datensilo zu schaffen

Die RWD-KI-Strategie sollte mit den Entscheidungen und Workflows beginnen, die am wichtigsten sind: die richtigen Patienten für eine Studie zu finden, die Behandlungsreaktion zu verstehen, Sicherheitssignale zu erkennen, die Adhärenz zu verbessern, eine Einführung vorzubereiten, einen Markt zu erweitern oder einem Kostenträger den Wert zu demonstrieren. Das Modell und die Anwendung von KI sind ein Mittel zu diesem Ergebnis, nicht das Ergebnis selbst.

In den Life Sciences müssen diese Workflows auch hohe Standards für Patienten-Datenschutz, geistiges Eigentum, Einhaltung gesetzlicher Vorschriften, Überprüfbarkeit und medizinische Vertretbarkeit erfüllen. Dazu gehören eine angemessene De-Identifizierung oder Tokenisierung, rollenbasierter Zugriff, nachvollziehbare Daten- und Modell-Lineage, zweckmäßige Validierung und klare menschliche Verantwortlichkeit für folgenschwere Entscheidungen, die den Patientenzugang und die Ergebnisse beeinflussen. KI sollte mit kontrollierten Daten arbeiten und sich in die bestehenden Entscheidungsrechte, Überprüfungsprozesse, das Betriebsmodell und die Richtliniendurchsetzung des Unternehmens einfügen.

Patienten-Trajektorien-Foundation-Modelle stellen eine wichtige Entwicklung dar. Anstatt Diagnosen, Medikamente, Notizen, Abrechnungen, Bilder und Labore als isolierte Aufzeichnungen zu behandeln, erstellen sie eine wiederverwendbare Ansicht des Patientenzustands über Zeit und Modalitäten hinweg und unterstützen so den Abruf ähnlicher Patienten, die Kohortenkonstruktion, die Vorhersage des Fortschreitens und die Trajektorienverfolgung. Der entscheidende Vorteil: Sensible Patientendaten bleiben im Ruhezustand, während der Patientenkontext über Entwicklung, Kommerzialisierung und alles dazwischen hinweg wiederverwendbar wird. 

Entscheidend ist, dass dies KI und Evidence-Generierungsmodelle zu den kontrollierten Daten bringt, anstatt sensible Daten zu ihnen zu verschieben. Wenn Modelle innerhalb kuratierter, domänenspezifischer Daten anstatt unzusammenhängender Extrakte arbeiten, erhalten Teams stärkere Kontrollen, reichhaltigeren Kontext und weniger Datenbewegung. Sie verbringen weniger Zeit mit dem Zusammenstellen von Evidence und mehr Zeit damit, darauf zu reagieren, was Studienentscheidungen, Patientenergebnisse und Marktreaktionsfähigkeit verbessert und gleichzeitig Datenschutz- und Compliance-Anforderungen unterstützt.

Von der Datenansammlung zum Evidence-Vorteil

Der nächste Wettbewerbsvorteil in den Life Sciences wird nicht einfach Unternehmen gehören, die die meisten RWD-Assets erwerben oder das neueste Modell zuerst übernehmen. Er wird Unternehmen und Ökosystemen gehören, die sich ändernde Beobachtungen mit größerer Geschwindigkeit, Wiederholbarkeit, Autonomie und Skalierung in vertrauenswürdige Evidence und verantwortungsvolles Handeln umwandeln. 

Das erfordert einen kollektiven Wandel:

• Von der Datenerfassung zu Evidence-Fähigkeiten, die an Geschäftsentscheidungen gebunden sind

• Von einmaligen Studien zu kontinuierlich aktualisierten Patienten- und Populationsansichten

• Von manuellen Analyse-Warteschlangen zu wiederverwendbaren, von Menschen überwachten Agenten-Workflows

• Von generischen KI-Schnittstellen zu Erkenntnissen und Aktionen, die dort eingebettet sind, wo Teams arbeiten

• Vom Technologie-Experimentieren zu messbaren Patienten-, Portfolio- und Marktergebnissen innerhalb der Grenzen von Datenschutz, Compliance und verantwortungsvoller Evidence-Nutzung

Real-World Data werden leistungsfähiger, wenn sie zu einem vertrauenswürdigen Kontext werden. Evidence entfaltet Wirkung, wenn sie die Workflows erreicht, die Entscheidungen für Patienten, medizinisches Fachpersonal, Kostenträger und Unternehmen im Bereich Life Sciences verbessern.

Empfohlene regulatorische Referenzen

• FDA: Real-World Evidence: Definitionen, regulatorische Anwendungsfälle und ausgewählte Leitlinien.

• FDA: Assessing EHR and Medical Claims Data for Regulatory Decision-Making: Zweckmäßige Daten, Validierung, Rückverfolgbarkeit und Erwartungen an das Studiendesign.

• EMA: DARWIN EU: Ein globales Beispiel für vernetzte RWE zur Unterstützung von Lebenszyklus- und regulatorischen Entscheidungen.