データからインサイトへ：リアルワールドデータおよびエビデンス戦略を向上させるための5つの考慮事項

ライフサイエンス組織にとって、リアルワールドデータ（RWD）は企業における最も価値のある資産の1つとなっています。リアルワールドエビデンス（RWE）として運用することで、管理された臨床試験の枠を超えて治療法がどのように機能するかを明らかにし、より広範で多様な患者集団におけるケアのギャップ、アクセスの障壁、アドヒアランスの課題、ベネフィットとリスクのシグナル、市場拡大の機会、およびアウトカムを浮き彫りにすることができます。

しかし、中心的な課題はデータの不足ではありません。ほとんどの組織は、効果的に活用できる以上のデータを保有しています。より重要なのは、そのデータを信頼できる有用なコンテキストへと、意味のある速さで変換できるかどうかです。RWD戦略は、エビデンスの生成、意思決定のサポート、およびタイムリーなアクションのための、継続的に更新されるエージェント対応の基盤へと移行しつつあります。

ライフサイエンス組織には、パイプラインの加速、よりパーソナライズされたケア、高まるアウトカムへの期待、そして複雑なグローバル市場での展開というプレッシャーに対応できるエビデンス戦略が必要です。これは、エビデンス生成を、開発、医療、商業、および市場アクセス全体でより良い意思決定をサポートする、よりプロアクティブなビジネス機能にすることを意味します。

エビデンス生成戦略を向上させるための5つの考慮事項を以下に示します。

1.接続されたマルチモーダルデータと共有セマンティックコンテキストの設計

単一のデータソースでは、患者のジャーニー、病気の進行、治療行動、または市場のダイナミクスを包括的に把握することはできません。請求データは利用パターンを示し、電子健康記録（EHR）、検査、画像、ゲノミクス、レジストリ、ウェアラブル、および患者生成データは、臨床的および行動的な深みを追加します。これらのモダリティを接続することは不可欠ですが、単にすべてを1つのリポジトリに移動するだけでは不十分であり、厳格なプライバシー保護規制の下では不可能な場合も少なくありません。出所、定義、同意、許可された用途、リネージ、品質、鮮度、および目的に対する適合性は、常にデータと共にある必要があります。プライバシーとデータ主権は、患者データがどのようにリンクされ、アクセスされ、共有され、使用されるかを決定するものであり、最初から交渉の余地のないものとして扱う必要があります。

これには、さまざまなチームが患者、病気、治療、および市場に関する信頼できる接続されたビューから作業できる、RWDに対するエンタープライズアプローチが必要です。テクノロジーも重要ですが、まずは戦略的な問いが優先されます。これらのデータソースが接続された場合、どの意思決定をより迅速に、より再現性高く、またはより患者中心にする必要があるかということです。

これは共同の責任です。

• データ作成者は、明確な出所、同意、許可された用途の境界、品質シグナル、およびプライバシーを保護する制御を通じて、データの価値を高めることができる

• アグリゲーターは、更新されたプロダクト、共通の定義、透明性のある制限、およびエビデンスに対応したコンテキストにより、静的データセットを超えてビジネス価値を証明できる

• テクノロジープロバイダーは、プライバシーを保護するリンク、セキュアなコラボレーション、ポリシーの適用、および使いやすいアプリケーションをサポートできる

• ライフサイエンス組織は、質問ごとに切断された反復的な抽出を組み立てるのではなく、再利用可能なエビデンス機能を構築できる

ここでの目標は、コンテキストを維持しながら、エビデンスのライフサイクル全体でマルチモーダルデータを使用可能かつコンプライアンスに準拠したものにすることです。これは、AIトランスフォーメーションにおける地味でありながら、多くの場合より重要な作業です。つまり、次のユースケースやアプリケーションで最初からやり直す必要がないように、定義、リネージ、アクセスポリシー、およびデータ品質パイプラインを正しく設定することです。 

2.RWEをプロジェクトのシーケンスではなく、コラボレーティブなプロダクトのエコシステムとして扱う

RWEは多くの場合、R&D、医療経済・アウトカム研究（HEOR）、疫学、医療、または市場アクセスチームが所有する専門的な機能として扱われてきました。これらの機能は引き続き不可欠ですが、エビデンス生成の戦略的価値は現在、ライフサイエンスのバリューチェーンとより広範なヘルスケアエコシステム全体に及んでいます。

R&D、臨床オペレーション、メディカルアフェアーズ、およびコマーシャルチームはすべて、プロトコル設計や施設選定から、ケアギャップ分析やローンチ計画に至るまで、RWDに依存しています。これらのユースケースが拡大するにつれて、価値の単位も変化しています。未来は、生ファイルから構築された単発の調査の集合体ではありません。それは、以下を含む再利用可能なデータとインサイトプロダクトのポートフォリオです。

• 縦断的な患者のジャーニー、計算可能な患者の状態、および治療経路

• ケアのギャップ、アウトカムコホート、安全性およびベネフィットとリスクのシグナル

• プロバイダー、施設、支払者のカバレッジ、およびアクセスパターン

• 治験に類似した集団および外部対照コホート

• 再利用可能な表現型、分析計画、エビデンスパッケージ、およびインサイトとレポートのアプリケーション

これにより、エコシステム全体に機会が生まれます。その結果、RWEは真のチームスポーツとなります。各参加者の貢献がより再利用可能で相互運用可能になるほど、エコシステムは次の質問により迅速に答えることができます。 

3.エピソード型から継続的なエビデンス生成への移行

多くの組織において、従来のRWDワークフローは依然として単発のリクエストから始まります。調査が委託され、データが収集され、分析が実行され、結果が報告されます。今日の変化するヘルスケアの需要を考慮すると、これでは質問が発せられてからそれに答えるためのエビデンスが利用可能になるまでに、許容できないほどの遅延（多くの場合数か月）が生じます。

次世代のエビデンス生成は、生きた機能として維持されるようになります。永続的でガバナンスの効いたパイプラインは、新しいデータスライス、集団、およびモダリティが利用可能になるたびにリフレッシュできます。患者の状態と軌跡のモデルは、マルチモーダルなイベントを時間の経過とともに整理し、チームが治療の曝露、反応、進行、有害事象、およびアウトカムを、より高い帰属性で追跡するのに役立ちます。

継続的なパイプラインにより、リアルタイムに近いエビデンス生成が可能になります。つまり、チームは現実世界でのシグナル、その検証、および次の意思決定の間のギャップを埋めることができます。実際には、これによりチームは以下のことが可能になります。

• 安全性リスク、ケアのギャップ、診断の漏れ、新たなジャーニーパターンなど、市販後のシグナルをより早く捉える

• 治療への反応、アクセスの障壁、およびアドヒアランスの変化をリアルタイムで監視する

• 患者のダイナミクスの変化に応じて、治験の実現可能性、募集目標、および多様性の目標を調整する

• 適切な患者を外部の制御グループ、追跡調査、またはサポートプログラムにマッチングする

• 状況の変化に応じて、RWEをローンチおよび市場アクセス戦略に組み込む

これを達成するには、ストリーミングデータ以上のものが必要です。継続的なリフレッシュには、品質、出所、許可された用途、および変更管理の明確な基準を含む、継続的なガバナンスが必要です。エージェントは反復可能な監視と準備を処理できますが、人間の所有者は、解釈、アクション、および以前の結論がもはや成り立たなくなったと判断することに対して責任を持ち続ける必要があります。その見返りとして、実現可能性サイクルの短縮、より早期の安全性シグナル、および臨床エビデンスの蓄積に伴うより良い意思決定が得られます。

4.単なるチャットボットではなく、クローズドループのエビデンス生成ワークフローを構築する

AIは、チームが大量のRWD全体で検索、要約、分類、抽出、予測、および推論を行うのに役立ちます。より大きな機会は、質問の定義と実現可能性から、分析、レビュー、およびコミュニケーションに至るまで、エビデンスのワークフロー自体を調整することです。

エージェント型のワークフローにより、これを反復可能なビジネスプロセスに変えることができます。

• 意思決定とエビデンスの基準を構成する

• 目的に合ったソースを見つけ、実現可能性、制限、権限、およびプライバシーへの影響を評価する

• 分析を開発およびレビューする

• 単発のレポートになるのではなく、次の意思決定に役立つ、防御可能で追跡可能なエビデンスパッケージを提供する

人間が重要なゲートを承認し、エージェントはその内部の契約に基づいて反復可能な作業を実行します。

これは、チャットボットにデータセットの要約を依頼することとは根本的に異なります。技術的な実装も重要ですが、それはワークフローに役立つものであるべきです。質問が変わった場合でも、データ、メソッド、またはモデルが進化する中で、再利用可能なプロセスと意思決定権限は維持されるべきです。

その結果は、専門知識の排除や人間の委任ではなく、反復です。つまり、ドメインの専門知識をより一貫して適用し、より速く学習し、判断を必要とする意思決定のために人間の注意を確保することです。これにより、治験の設計、アクセス、市場での差別化、ターゲティング、および市場シグナルへの対応が向上します。

5.AIを新たなサイロを作成するためではなく、ビジネスの意思決定を改善するためのツールとして使用する

RWD AI戦略は、治験に適切な患者を見つける、治療への反応を理解する、安全性シグナルを検出する、アドヒアランスを向上させる、ローンチの準備をする、市場を拡大する、または支払者に価値を証明するなど、最も重要な意思決定とワークフローから始める必要があります。AIのモデルとアプリケーションは、その結果を得るための手段であり、結果そのものではありません。

ライフサイエンスにおいて、これらのワークフローは、患者のプライバシー、IP、規制コンプライアンス、監査可能性、および医学的防御可能性に関する高い基準も満たす必要があります。これには、適切な匿名化またはトークン化、ロールベースのアクセス、追跡可能なデータとモデルのリネージ、目的に合った検証、および患者のアクセスとアウトカムに影響を与える重大な意思決定に対する明確な人間のアカウンタビリティが含まれます。AIはガバナンスの効いたデータと連携し、組織の既存の意思決定権限、レビュープロセス、オペレーティングモデル、およびポリシーの適用に適合する必要があります。

患者の軌跡の基盤モデルは、重要な進化を表しています。診断、投薬、メモ、請求、画像、および検査を孤立した記録として扱うのではなく、時間とモダリティ全体で患者の状態の再利用可能なビューを作成し、類似患者の検索、コホートの構築、進行の予測、および軌跡の追跡をサポートします。主な利点は次のとおりです。機密の患者データは保存されたままですが、患者のコンテキストは開発、商用化、およびその間のすべてのプロセスで再利用可能になります。 

重要なのは、これにより、機密データを移動させるのではなく、AIおよびエビデンス生成モデルをガバナンスの効いたデータに導入できることです。モデルが切断された抽出ではなく、キュレーションされたドメイン固有のデータ内で動作する場合、チームはより強力な制御、より豊かなコンテキスト、およびデータ移動の削減を実現できます。エビデンスの収集に費やす時間を減らし、それに基づいて行動する時間を増やすことで、プライバシーとコンプライアンスの要件をサポートしながら、治験の意思決定、患者アウトカム、および市場の応答性を向上させることができます。

データの蓄積からエビデンスの優位性へ

ライフサイエンスにおける次の競争上の優位性は、単に最も多くのRWD資産を獲得したり、最新のモデルを最初に採用したりする組織のものではありません。それは、変化する観察結果を、より高いスピード、再現性、自律性、および規模で、信頼できるエビデンスと責任あるアクションに変換する組織とエコシステムのものになります。 

これには、全体的な移行が必要です。

• データの取得から、ビジネスの意思決定に結びついたエビデンス機能へ

• 単発の調査から、継続的にリフレッシュされる患者および集団のビューへ

• 手動の分析キューから、再利用可能で人間が監視するエージェント型ワークフローへ

• 汎用的なAIインターフェースから、チームが作業する場所に組み込まれたインサイトとアクションへ

• テクノロジーの実験から、プライバシー、コンプライアンス、および責任あるエビデンス使用の境界内での、測定可能な患者、ポートフォリオ、および市場のアウトカムへ

リアルワールドデータは、信頼できるコンテキストになることで、より強力になります。エビデンスは、患者、医療従事者、支払者、およびライフサイエンス組織の意思決定を改善するワークフローに到達したときに、インパクトを生み出します。

推奨される規制関連の参考文献

• FDA：リアルワールドエビデンス：定義、規制上のユースケース、および選択されたガイダンス。

• FDA：規制上の意思決定のためのEHRおよび医療請求データの評価：目的に合ったデータ、検証、トレーサビリティ、および調査設計の期待事項。

• EMA：DARWIN EU：ライフサイクルと規制上の意思決定をサポートする、ネットワーク化されたRWEのグローバルな例。