Des données pour la recherche médicale : 5 pistes pour développer votre stratégie

Dans le secteur des sciences de la vie, les données de vie réelle (RWD) comptent désormais parmi les actifs les plus précieux de l’entreprise. Exploitées sous forme de preuves en vie réelle (RWE), elles permettent de comprendre les performances des traitements au-delà des essais cliniques contrôlés. Elles mettent ainsi en lumière les lacunes dans les soins, les obstacles à l’accès, les problèmes d’observance, les signaux bénéfice-risque, les possibilités d’expansion du marché et les résultats auprès de populations de patients plus vastes et plus diverses.

Pourtant, le principal défi n’est pas le manque de données. La plupart des organisations disposent de plus de données qu’elles ne peuvent en exploiter efficacement. La vraie question est de savoir si elles peuvent transformer ces données assez rapidement en un contexte fiable et exploitable pour faire la différence. Les stratégies RWD évoluent vers un socle continuellement actualisé et prêt pour les agents, afin de générer des preuves, d’éclairer les décisions et d’agir rapidement.

Les organisations des sciences de la vie ont besoin de stratégies de preuves capables de suivre l’accélération des pipelines, la personnalisation croissante des soins, les attentes accrues en matière de résultats et la pression liée aux lancements sur des marchés mondiaux complexes. Il faut donc faire de la génération de preuves une capacité stratégique plus proactive, au service de meilleures décisions dans les domaines du développement, du médical, des activités de mise sur le marché et de l’accès au marché.

Voici cinq pistes pour faire passer vos stratégies de génération de preuves à la vitesse supérieure.

1. Concevoir un environnement de données multimodales connectées et un contexte sémantique partagé

Une seule source de données ne suffit pas à offrir une vision complète du parcours patient, de la progression de la maladie, des comportements thérapeutiques ou de la dynamique du marché. Les demandes de remboursement révèlent les habitudes d’utilisation, tandis que les données issues des dossiers médicaux électroniques (EHR), de l’atelier, de l’imagerie, de la génomique, des registres, des objets connectés et des patients apportent une profondeur clinique et comportementale. Connecter ces modalités est indispensable. Mais tout transférer dans un référentiel unique ne suffit pas et s’avère souvent impossible en raison des réglementations strictes sur la protection de la vie privée. La provenance, les définitions, le consentement, les usages autorisés, la traçabilité, la qualité, l’actualisation et l’adéquation à l’usage doivent toujours accompagner les données. Dès le départ, la protection de la vie privée et la souveraineté des données doivent déterminer comment les données des patients sont reliées, consultées, partagées et utilisées. Ce principe n’est pas négociable.

Cela exige une approche des RWD à l’échelle de l’entreprise, permettant aux différentes équipes de s’appuyer sur des vues fiables et connectées du patient, de la maladie, du traitement et du marché. La technologie compte, mais la question stratégique passe avant tout : quelles décisions doivent devenir plus rapides, plus reproductibles ou davantage centrées sur le patient une fois ces sources de données connectées ?

Cette responsabilité est collective :

• Les producteurs de données peuvent accroître la valeur des données grâce à une provenance claire, au consentement, à des limites d’utilisation autorisée, à des indicateurs de qualité et à des contrôles protégeant la vie privée.

• Les agrégateurs peuvent dépasser les jeux de données statiques en proposant des produits actualisés, des définitions communes, des limites transparentes et un contexte prêt pour la génération de preuves afin de démontrer leur valeur stratégique.

• Les fournisseurs de technologie habilitante peuvent faciliter la mise en relation respectueuse de la vie privée, la collaboration sécurisée, l’application des politiques et la création d’applications exploitables.

• Les organisations des sciences de la vie peuvent créer des capacités de génération de preuves réutilisables, plutôt que d’assembler des extractions cloisonnées et répétitives pour chaque question.

L’objectif est de préserver le contexte tout en rendant les données multimodales exploitables et conformes tout au long du cycle de vie des preuves. C’est la facette moins séduisante, mais souvent plus déterminante, de la transformation par l’IA : définir correctement les concepts, le lignage, les politiques d’accès et les pipelines de qualité des données, afin que le prochain cas d’usage ou la prochaine application ne reparte pas de zéro. 

2. Faire des RWE un écosystème de produits collaboratifs, et non une succession de projets

Les RWE ont souvent été considérées comme une capacité spécialisée relevant des équipes R&D, d’économie de la santé et de recherche sur les résultats (Health Economics and Outcomes Research, HEOR), d’épidémiologie, médicales ou d’accès au marché. Ces fonctions restent essentielles, mais la valeur stratégique de la génération de preuves s’étend désormais à toute la chaîne de valeur des sciences de la vie et à l’ensemble de l’écosystème de santé.

Les équipes R&D, Clinical Ops, Medical Affairs et Commercial s’appuient toutes sur les RWD, de la conception des protocoles et de la sélection des sites à l’analyse des lacunes dans les soins et à la planification des lancements. À mesure que ces cas d’usage se multiplient, l’unité de valeur évolue. L’avenir ne repose pas sur une collection d’études ponctuelles créées à partir de fichiers bruts. Il repose sur un portefeuille de produits de données et d’informations exploitables réutilisables, notamment :

• Parcours longitudinaux des patients, états calculables des patients et parcours thérapeutiques

• Lacunes dans les soins, cohortes de résultats, signaux de sécurité et signaux bénéfice-risque

• Schémas liés aux prestataires, aux sites, à la couverture par organisme payeur et à l’accès

• Populations comparables à celles des essais et cohortes de comparaison externes

• Phénotypes réutilisables, plans d’analyse, dossiers de preuves, ainsi qu’applications d’information et de reporting

Cette évolution crée des opportunités dans tout l’écosystème. Les RWE deviennent alors véritablement un sport d’équipe : plus la contribution de chaque acteur est réutilisable et interopérable, plus l’écosystème peut répondre rapidement à la question suivante. 

3. Passer d’une génération de preuves ponctuelle à une approche continue

Dans de nombreuses organisations, les workflows RWD traditionnels commencent encore par des demandes ponctuelles : une étude est commandée, les données sont assemblées, l’analyse est menée, puis les résultats sont communiqués. Cette approche crée un délai inacceptable, souvent de plusieurs mois, entre les questions posées et les preuves disponibles pour y répondre, alors que les besoins de santé évoluent rapidement.

La nouvelle génération de preuves sera gérée comme une capacité vivante. Des pipelines persistants et gouvernés peuvent être actualisés à mesure que de nouvelles tranches de données, populations et modalités deviennent disponibles. Les modèles d’état et de trajectoire des patients peuvent organiser les événements multimodaux dans le temps. Ils aident les équipes à suivre l’exposition au traitement, la réponse, la progression, les événements indésirables et les résultats, avec une attribution toujours plus précise.

Les pipelines continus permettent de générer des preuves en temps quasi réel. Les équipes peuvent ainsi réduire le délai entre l’apparition d’un signal en vie réelle, sa validation et la décision suivante. Concrètement, cette approche peut aider les équipes à :

• Détecter plus tôt les signaux après la mise sur le marché, notamment les risques de sécurité, les lacunes dans les soins, les diagnostics manqués et les nouvelles tendances dans les parcours

• Suivre en temps réel les réponses aux traitements, les obstacles à l’accès et l’évolution de l’observance

• Ajuster la faisabilité des essais, les objectifs de recrutement et les objectifs de diversité en fonction de l’évolution des populations de patients

• Associer les bons patients aux groupes témoins externes, aux études de suivi ou aux programmes d’accompagnement

• Intégrer les RWE aux stratégies de lancement et d’accès au marché à mesure que les conditions évoluent

Pour y parvenir, le streaming de données ne suffit pas. Une actualisation continue exige une gouvernance continue, avec des normes claires en matière de qualité, de provenance, d’usage autorisé et de contrôle des changements. Les agents peuvent assurer les tâches répétitives de suivi et de préparation. Les responsables humains doivent toutefois rester comptables de l’interprétation, des actions et de la décision de remettre en cause les conclusions antérieures. À la clé : des cycles de faisabilité raccourcis, des signaux de sécurité détectés plus tôt et de meilleures décisions à mesure que les preuves cliniques s’accumulent.

4. Créer des workflows de génération de preuves en boucle fermée, pas un chatbot de plus

L’IA peut aider les équipes à rechercher, résumer, classer, extraire, prédire et raisonner sur de grands volumes de RWD. Mais l’opportunité majeure consiste à orchestrer le workflow de génération de preuves lui-même, depuis la définition de la question et l’évaluation de la faisabilité jusqu’à l’analyse, la révision et la communication.

Un workflow agentique peut en faire un processus stratégique reproductible :

• Définir la décision et le niveau de preuve attendu

• Identifier les sources adaptées à l’usage et évaluer la faisabilité, les limites, les autorisations et les implications pour la vie privée

• Élaborer et réviser l’analyse

• Fournir un package de preuves défendable et traçable, capable d’éclairer la décision suivante plutôt que de devenir un rapport ponctuel

Les humains valident les étapes clés ; les agents exécutent les tâches répétitives dans le cadre défini pour chacune d’elles.

Cette approche est fondamentalement différente d’une demande adressée à un chatbot pour résumer un jeu de données. La mise en œuvre technique compte, mais elle doit rester au service du workflow. Lorsque la question change, le processus réutilisable et les droits de décision doivent rester en place, même si les données, les méthodes ou les modèles évoluent.

Il ne s’agit pas de supprimer l’expertise ni de déléguer les responsabilités humaines, mais d’itérer : appliquer l’expertise métier avec plus de constance, apprendre plus vite et réserver l’attention humaine aux décisions qui exigent du discernement. Cette approche améliore la conception des essais, l’accès, la différenciation sur le marché, le ciblage et la réponse aux signaux du marché.

5. Utiliser l’IA pour améliorer les décisions stratégiques, pas pour créer un silo de plus

La stratégie d’IA appliquée aux RWD doit partir des décisions et des workflows les plus importants : identifier les bons patients pour un essai, comprendre la réponse au traitement, détecter les signaux de sécurité, améliorer l’observance, préparer un lancement, développer un marché ou démontrer la valeur auprès d’un organisme payeur. Le modèle et l’application de l’IA sont des moyens d’atteindre ce résultat, pas une fin en soi.

Dans les sciences de la vie, ces workflows doivent également satisfaire à des exigences strictes en matière de protection de la vie privée des patients, de propriété intellectuelle, de conformité réglementaire, d’auditabilité et de solidité médicale. Cela suppose une désidentification ou une tokenisation appropriée, des accès fondés sur les rôles, une traçabilité des données et des modèles, une validation adaptée à l’usage et une responsabilité humaine clairement établie pour les décisions lourdes de conséquences sur l’accès des patients et leurs résultats. L’IA doit fonctionner avec des données gouvernées et s’intégrer aux droits de décision, aux processus de révision, au modèle opérationnel et aux mécanismes d’application des politiques déjà en place dans l’organisation.

Les modèles de fondation des trajectoires patient marquent une évolution majeure. Au lieu de traiter les diagnostics, les médicaments, les notes, les demandes de remboursement, les images et les résultats de laboratoire comme des dossiers isolés, ils créent une vue réutilisable de l’état du patient à travers le temps et les différentes modalités. Ils facilitent ainsi la recherche de patients similaires, la création de cohortes, la prédiction de la progression et le suivi des trajectoires. Le principal avantage : Les données sensibles des patients restent au repos, tandis que leur contexte devient réutilisable dans le développement, la mise sur le marché et toutes les étapes intermédiaires. 

Point essentiel, cette approche rapproche l’IA et les modèles de génération de preuves des données gouvernées, au lieu de déplacer les données sensibles vers ces modèles. Lorsque les modèles fonctionnent sur des données organisées et propres au domaine plutôt que sur des extractions cloisonnées, les équipes bénéficient de contrôles renforcés, d’un contexte plus riche et de mouvements de données réduits. Elles consacrent moins de temps à assembler les preuves et davantage à agir sur leur base. Elles améliorent ainsi les décisions liées aux essais, les résultats pour les patients et la réactivité au marché, tout en respectant les exigences de protection de la vie privée et de conformité.

Transformer l’accumulation de données en avantage fondé sur les preuves

Dans les sciences de la vie, le prochain avantage concurrentiel ne reviendra pas simplement aux organisations qui acquièrent le plus d’actifs RWD ou adoptent les premières le modèle le plus récent. Il appartiendra aux organisations et aux écosystèmes capables de convertir des observations en constante évolution en preuves fiables et en actions responsables, plus rapidement, de manière plus reproductible et autonome, tout en faisant évoluer leurs opérations. 

Cette évolution exige un changement collectif :

• Passer de l’acquisition de données à des capacités de génération de preuves liées aux décisions stratégiques

• Passer d’études ponctuelles à des vues continuellement actualisées des patients et des populations

• Passer des files d’attente d’analyses manuelles à des workflows agentiques réutilisables et supervisés par des humains

• Passer d’interfaces d’IA génériques à des insights et des actions intégrés aux environnements de travail des équipes

• Passer de l’expérimentation en matière de technologie à des résultats mesurables pour les patients, les portefeuilles et les marchés, dans le respect de la confidentialité, de la conformité et d’une utilisation responsable des données probantes

Les données du monde réel gagnent en puissance lorsqu’elles deviennent un contexte fiable. Les données probantes ont un réel impact lorsqu’elles alimentent les workflows qui améliorent les décisions pour les patients, les professionnels de santé, les organismes payeurs et les organisations du secteur des sciences de la vie.

Références réglementaires recommandées

• FDA : Données probantes issues du monde réel : Définitions, cas d’usage réglementaires et sélection de recommandations.

• FDA : Évaluation des données de DSE et de demandes de remboursement de frais médicaux pour la prise de décisions réglementaires : Données adaptées à l’usage prévu, validation, traçabilité et attentes relatives à la conception des études.

• EMA : DARWIN EU : Un exemple mondial de RWE en réseau à l’appui des décisions réglementaires et de celles prises tout au long du cycle de vie.